Những xu hướng và các vấn đề trong phát triển thuốc mồ côi

Abstract

Nghiên cứu về các bệnh hiếm gặp đã góp phần quan trọng vào công tác chăm sóc và bảo vệ sức khỏe cho con người. Tuy nhiên, việc sản xuất thuốc điều trị những căn bệnh hiếm gặp thường bị ngành dược không quan tâm vì số lượng ít và không mang lại lợi nhuận. Luật Thuốc mồ côi (1983) ra đời đã tạo động lực thúc đẩy phát triển cho ngành dược phẩm và đáp ứng nhu cầu điều trị các bệnh hiếm gặp. Quy trình phát triển các thuốc này không khác gì các bệnh thông thường nhưng có một số khía cạnh có thể không khả thi đối với các bệnh hiếm gặp. Cơ quan phê duyệt phải thực hiện đánh giá khoa học linh hoạt và phù hợp ở các giai đoạn phát triển thuốc mồ côi khác nhau. Sự đặc thù của tính độc quyền và các ưu đãi của chính phủ đã thúc đẩy ngành công nghiệp dược phẩm thuốc mồ côi phát triển mặc dù quy mô thị trường còn nhỏ. Hiện tại đã có nhiều loại thuốc ban đầu là thuốc mồ côi nhưng sau đó đã trở thành mặt hàng chiến lược và đem lại siêu lợi nhuận. Thị trường thuốc mồ côi được đã đạt khoảng 178 tỷ USD vào năm 2020, đồng thời việc nghiên cứu và phát triển những trường hợp bệnh hiếm trong tương lai sẽ trở nên đầy hứa hẹn và thu lợi nhuận rất đáng kể.